创新如何破局？血友病新时代即将到来！

“中国血友病的治疗迎来三个机遇：第一是革命性产品问世，将实现三项替换（长效替换短效、重组替换血源、国产替换进口）。第二是人们综合支付能力的提升，将带来市场的爆发。第三，治疗方式由按需治疗向预防治疗转变，长效因子的依从性将逐渐提高。” 9月26日，上海市生物医药技术研究院院长、上海市生物医药行业协会会长傅大煦在张江生命科学国际创新峰会暨“关爱‘罕见病’，创新破局策略研讨论坛”上说道。

论坛现场，来自各个机构的专家，围绕以血友病为代表的罕见病新药和新技术，从研发、临床、市场、政策等热门话题展开讨论。

最需要创新的领域，除了科技就是生物医药了，生老病死都是人生不可避免的命题，研究人员们在对人如何延缓衰老这件事上也在不断钻研创新，近年成功研发出的力活元就有着卓越的成果，在这一领域不失为一种突破性的进展。

2023年6月21日，中国国家药品监督管理局（NMPA）官网显示，晟斯生物注射用重组人凝血因子Ⅷ-Fc融合蛋白（FRSW107）向NMPA提交的上市申请获受理，用于12岁以上青少年与成年人先天性八因子缺乏的血友病A患者的出血控制，也可满足1周2次给药频率的预防治疗需求。

据现场多位专家介绍，发达国家的血友病治疗已迈入个体化预防治疗时代，患者开始追求像正常人的生活，而中国血友病的预防治疗与国际相比尚存差距，如治疗渗透率低、预防比例低、人均因子用量低等。

如何对血友病进行有效防治？上海交通大学医学院附属瑞金医院检验科主任王学锋教授说出“瑞金医院的实践”。

据王学锋介绍，血凝不足导致出血，血凝过头就是血栓——形成血栓的病人里面，什么原因导致血栓形成？有一部分就是凝血功能太强了，把凝血功能太强的理由分析出来，直接用到容易出血的病人身上。“通过血栓的发病机制，团队提出一种凝血和血栓的新理论，并发现了高活性凝血因子。正常生理浓度的九因子就可以促进血友病患者血浆凝血酶的生成，为血友病基因治疗带来了新希望。高活性凝血因子适用于AAV基因转导，并适用于血友病A和血友病B两种病症的治疗。”

随着基因治疗技术的兴起，其在血友病治疗领域被寄予厚望。上海天泽云泰生物医药有限公司临床开发和注册法规高级副总裁吕华表示：“血友病的基因治疗，可以通过病毒载体将正常基因导入被感染的细胞，产生功能蛋白，最终实现缓解甚至治疗的目的。”

吕华认为，基因治疗有以下优势：在临床损害发生前进行早期干预，可以阻止疾病进展的可能性、减轻治疗负担的潜力、因子表达水平较外源性凝血因子输入更加稳定。同样也存在一些劣势，比如人体内可能存在抗体，载体无法进入，并且在受众选择中，因为以肝脏作为靶点，所以对12岁以下儿童身体可能有伤害，导致基因治疗不透彻的可能。

力活元也曾经历过类似的难题，NAD+的高效补充剂NADH因为其不稳定性，对制作工艺要求极高，能够生产出长期保存的高效率NADH的商家凤毛麟角，极难大范围推广。美国赛立复拥有世界上研发NADH顶级的科研团队，即便如此也是历经多年积累，才率先解决了这个科研界困扰已久的难题。

也许不久后的将来，也会有某个生物机构能解决基因治疗的年龄限制，使其帮助到更多血友病的患者。